Janssen richiede all’EMA l’autorizzazione all'immissione in commercio della terapia CAR-T ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) per il mieloma multiplo recidivato o refrattario

La richiesta si basa sui dati positivi dello studio di fase 1b/2 CARTITUDE-1 e segue la conferma della valutazione accelerata da parte del Comitato scientifico per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali

Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, ha annunciato di aver presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) della terapia sperimentale con ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) a base di cellule T che presentano un recettore dell'antigene chimerico per la maturazione delle cellule B (BCMA), per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.

La richiesta è supportata dai risultati positivi dello studio in corso di fase 1b/2 CARTITUDE-1, per la valutazione della sicurezza e dell'efficacia di cilta-cel,1,2 i cui ultimi risultati sono stati presentati alla riunione annuale dell'American Society of Hematology (ASH) 2020. Lo sviluppo clinico è in corso con pazienti reclutati a livello globale in vari studi che coinvolgono centri in Europa, Stati Uniti d'America, Cina e Giappone.1,2

"Nonostante i progressi nel trattamento del mieloma multiplo, ci sono ancora molti bisogni insoddisfatti, soprattutto per i pazienti la cui malattia continua a progredire", dice Peter Lebowitz, M.D., PhD, Global Therapeutic Area Head, Oncology, Janssen Research & Development, LLC. "Attraverso la nostra collaborazione con Legend Biotech, continuiamo a portare avanti lo sviluppo di cilta-cel dando la priorità ai bisogni dei pazienti che potranno così beneficiare di questa nuova immunoterapia in futuro".

La terapia CAR-T è un trattamento altamente personalizzato in cui le cellule T del paziente vengono riprogrammate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali.3 All'inizio del 2021, l'EMA ha concesso una valutazione accelerata per cilta-cel.4 La procedura di valutazione accelerata viene concessa quando si prevede che un farmaco rappresenti un'innovazione terapeutica e sia di grande interesse per la salute pubblica e può ridurre significativamente i tempi di revisione per valutare l’autorizzazione all’immissione in commercio.5

"Da più di 30 anni Janssen porta innovazione nel campo dell'oncologia. Vediamo grandi opportunità nell'area della terapia cellulare e attraverso le nostre piattaforme innovative", afferma Mathai Mammen, M.D., Ph.D., Global Head, Janssen Research & Development, Johnson & Johnson. "Stiamo continuando a sfruttare la nostra profonda esperienza scientifica sul mieloma multiplo nella ricerca di diverse opzioni terapeutiche, nell’approfondimento delle risposte cliniche e nel permettere risultati sempre migliori ai pazienti".

"La richiesta presentata all'EMA dimostra quanto ci impegniamo per portare significativi progressi nell’ambito del mieloma multiplo attraverso la ricerca e lo sviluppo di trattamenti innovativi per i pazienti", dichiara Saskia De Haes, Vicepresidente, EMEA Regulatory Affairs, Janssen R&D BE. "Non vediamo l'ora di lavorare in collaborazione con le autorità sanitarie, nell'ambito del processo per la valutazione accelerata, per supportare i pazienti assicurando loro un tempestivo accesso alle ultime innovazioni terapeutiche".

La richiesta di Biologics License per l'approvazione di cilta-cel per il trattamento del mieloma multiplo recidivato o refrattario è attualmente all'esame della Food and Drug Administration.6

CARTITUDE-1
CARTITUDE-1 (NCT03548207) è uno studio multicentrico in aperto di fase 1b/2– tutt’ora in corso – che valuta la sicurezza e l'efficacia di JNJ-68284528 (JNJ-4528) in adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, che hanno ricevuto almeno tre linee di trattamento o refrattari all’inibitore del proteasoma (PI) e a un agente immunomodulante (IMiD); che hanno ricevuto PI, IMiD e un anticorpo anti-CD38.2
L’obiettivo primario della parte di Fase 1b dello studio è stato quello di caratterizzare la sicurezza e confermare la dose di JNJ-68284528 (JNJ-4528), che è indicata dal primo studio sull’uomo con cellule CAR-T LCAR-B38M (LEGEND-2).2 L’obiettivo primario della parte di Fase 2 è di valutare l’efficacia di JNJ-4528 (endpoint primario: risposta complessiva definita come da criteri di risposta dell’International Myeloma Working Group).2

Ciltacabtagene Autoleucel (cilta-cel)
Cilta-cel è una terapia sperimentale, a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l'antigene (CAR-T), per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. È una terapia CAR-T diversificata con due domini di riconoscimento antigenici verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA).1 Le cellule CAR-T rappresentano un approccio innovativo per eliminare le cellule tumorali sfruttando le capacità del sistema immunitario del paziente.7 La BCMA è una proteina altamente espressa sulle cellule di mieloma.8
Nel dicembre 2017, Janssen Biotech, Inc. (Janssen) ha stipulato un accordo mondiale esclusivo di licenza e collaborazione con Legend Biotech per sviluppare e commercializzare cilta-cel.9 Nel maggio 2018, Janssen ha avviato la fase 1b/2 dello studio CARTITUDE-1 (NCT03548207) per valutare l’efficacia e la sicurezza di cilta-cel in adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, sulla base dei risultati dello studio LEGEND-2. 2,10
Nel 2019, cilta-cel ha ottenuto la designazione PRIME (PRIority MEdicines) dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).11 PRIME mira a una maggiore interazione e a un dialogo tempestivo con gli sviluppatori di farmaci promettenti per ottimizzare i piani per lo sviluppo di farmaci e per velocizzare la valutazione di tecniche scientifiche all’avanguardia indirizzate verso esigenze mediche insoddisfatte.12 Nel 2020, la Commissione Europea ha concesso a cilta-cel la designazione di farmaco orfano.13

Il Mieloma Multiplo
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che inizia nel midollo osseo ed è caratterizzato da un'eccessiva proliferazione di plasmacellule.14 In Europa, nel 2020 sono state diagnosticate 50.918 persone con mieloma multiplo.15 Circa il 50 per cento dei pazienti con nuova diagnosi non sopravvive oltre i cinque anni dopo la diagnosi,16 e quasi il 10 per cento dei pazienti con mieloma multiplo muore entro un anno dalla diagnosi.17
Sebbene il trattamento possa portare alla remissione, sfortunatamente i pazienti possono andare incontro a una recidiva, poiché non esiste attualmente una cura risolutiva.18 Il mieloma multiplo si definisce refrattario quando la malattia progredisce entro i 60 giorni dall'ultima terapia.19 Il mieloma multiplo è recidivato, invece, quando la malattia si ripresenta dopo un periodo di remissione iniziale, parziale o completa.20 Mentre alcuni pazienti con mieloma multiplo non presentano alcun sintomo, la maggior parte viene diagnosticata proprio a causa dei sintomi che possono includere problemi alle ossa, riduzione dei globuli rossi, aumento del calcio, problemi ai reni o infezioni.21 I pazienti che ricadono dopo il trattamento con terapie standard, inclusi inibitori del proteasoma e agenti immunomodulatori, hanno una prognosi sfavorevole e poche opzioni di trattamento disponibili per il controllo della malattia.22

Janssen
In Janssen stiamo lavorando a un futuro dove le malattie siano un ricordo del passato. Siamo l’azienda farmaceutica del Gruppo Johnson & Johnson, e lavoriamo instancabilmente per rendere quel futuro una realtà per i pazienti di tutto il mondo, combattendo la malattia con la scienza, impegnandoci per migliorare l’accesso e prendendoci cura della sofferenza. Ci concentriamo sulle aree terapeutiche in cui possiamo fare la differenza: Oncologia-ematologia, Immunologia, Malattie Infettive & Vaccini, Neuroscienze, Cardiovascolare & Metabolica e Ipertensione arteriosa Polmonare. Per saperne di più, visitate il sito: www.janssen.com/italy e seguiteci su Twitter e LinkedIn per le nostre ultime news.

Janssen Pharmaceutica NV, Janssen Research & Development, LLC, Janssen R&D BE, e Janssen Biotech, Inc sono parte di Janssen Pharmaceutical Companies di Johnson & Johnson.

Cautions Concerning Forward-Looking Statements
This press release contains "forward-looking statements" as defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 regarding ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel). The reader is cautioned not to rely on these forward-looking statements. These statements are based on current expectations of future events. If underlying assumptions prove inaccurate or known or unknown risks or uncertainties materialize, actual results could vary materially from the expectations and projections of Janssen Pharmaceutica NV, any of the other Janssen Pharmaceutical Companies, and/or Johnson & Johnson. Risks and uncertainties include, but are not limited to: challenges and uncertainties inherent in product research and development, including the uncertainty of clinical success and of obtaining regulatory approvals; uncertainty of commercial success; manufacturing difficulties and delays; competition, including technological advances, new products and patents attained by competitors; challenges to patents; product efficacy or safety concerns resulting in product recalls or regulatory action; changes in behaviour and spending patterns of purchasers of health care products and services; changes to applicable laws and regulations, including global health care reforms; and trends toward health care cost containment. A further list and descriptions of these risks, uncertainties and other factors can be found in Johnson & Johnson's Annual Report on Form 10-K for the fiscal year ended January 3, 2021, including in the sections captioned “Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements” and “Item 1A. Risk Factors,” and in the company’s most recently filed Quarterly Report on Form 10-Q, and the company’s subsequent filings with the Securities and Exchange Commission. Copies of these filings are available online at www.sec.gov, www.jnj.com or on request from Johnson & Johnson. None of the Janssen Pharmaceutical Companies nor Johnson & Johnson undertakes to update any forward-looking statement as a result of new information or future events or developments.

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