La Commissione Europea concede l'approvazione a Diroximel fumarato per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente con somministrazione orale

La nuova molecola di Biogen, diroximel fumarato, è un trattamento orale di nuova generazione a base di fumarato per le persone con SM recidivante-remittente, con un profilo di efficacia consolidata e un profilo di sicurezza ben caratterizzato. I dati di Fase III hanno dimostrato che il trattamento con diroximel fumarato è associato a bassi tassi di interruzione terapeutica, in virtù del suo profilo di tollerabilità gastrointestinale. L’autorizzazione nell’Unione Europea giunge dopo le approvazioni ottenute negli Stati Uniti, in Gran Bretagna e in Svizzera e rappresenta una nuova importante opzione terapeutica per i pazienti, in particolare per coloro che intraprendono l’avvio del trattamento nel contesto della pandemia da COVID-19.

Biogen ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di diroximel fumarato per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente (SM) negli adulti. Si tratta di un fumarato di nuova generazione, che combina i vantaggi della somministrazione orale con il consolidato profilo di efficacia e sicurezza della molecola dimetilfumarato. Le stime a livello globale indicano che 2,8 milioni di persone convivono con la SM, e che oltre 1 milione di persone in Europa è colpito dalla malattia.1,2

“L’approvazione di diroximel fumarato mette a disposizione dei pazienti una nuova opzione terapeutica associata a bassi tassi di interruzione dovuta a intolleranza gastrointestinale, questo può aiutare i pazienti a intraprendere la terapia e mantenere la successiva aderenza terapeutica. – ha affermato Simon Faissner, M.D., PhD, Professore associato presso il Dipartimento di Neurologia della Ruhr-Universität di Bochum, Germania - Questo farmaco consente ai pazienti europei colpiti da SM di sottoporsi alla terapia senza doversi preoccupare di restrizioni alimentari o dell’assunzione del trattamento in prossimità dei pasti e ciò, nell’ambito della cura di una malattia cronica, può permettere alle persone di gestire con maggiore flessibilità la propria vita quotidiana”.

L’approvazione di diroximel fumarato da parte della CE si basa sui dati provenienti da studi di farmacocinetica, che hanno messo a confronto diroximel fumarato e dimetilfumarato per determinare l’esposizione bioequivalente al monometilfumarato, ossia il metabolita attivo, e si basa in parte sul profilo consolidato di efficacia e sicurezza a lungo termine di dimetilfumarato. L’approvazione deriva anche dai risultati dello studio EVOLVE-MS-2, un ampio studio di Fase III randomizzato, multicentrico e in doppio cieco della durata di cinque settimane, volto a valutare la tollerabilità gastrointestinale di diroximel fumarato rispetto a dimetilfumarato nei pazienti con SM remittente-recidivante. Nello studio EVOLVE-MS-2, il tasso di interruzione complessiva del trattamento è risultato inferiore nei partecipanti trattati con diroximel fumarato rispetto al trattamento con dimetilfumarato (1,6% in confronto al 6%). Diroximel fumarato ha fatto registrare un tasso di interruzione dovuto a effetti gastrointestinali dello 0,8% rispetto al 4,8% di dimetilfumarato. In aggiunta, il rossore o è stato riportato nel 32,8% dei pazienti trattati con diroximel fumarato rispetto al 40,6% dei pazienti che hanno assunto dimetilfumarato. Non sono stati segnalati eventi gravi di rossore o interruzioni dovute a rossore nel corso dello studio.

“Questa approvazione rappresenta un significativo passo avanti nel miglioramento dell’aderenza alla terapia per le persone che convivono con la SM recidivante-remittente, e questo può fare una differenza significativa in termini di esiti clinici e di impatto sulla loro vita quotidiana. - ha dichiarato Maha Radhakrishnan, M.D., Chief Medical Officer di Biogen - L’autorizzazione di diroximel fumarato nell’UE offre alle persone colpite da SM una nuova opzione di trattamento orale, più compatibile con le loro preferenze e necessità individuali, con un’efficacia consolidata e un profilo di tollerabilità gastrointestinale favorevole, che continua a essere oggetto di valutazione in contesti real-world”.

Diroximel fumarato è stato approvato per la prima volta dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti nell’ottobre 2019 e ha ottenuto l’approvazione anche in Gran Bretagna e Svizzera. Dal suo primo lancio negli Stati Uniti, i dati real-world hanno ulteriormente consolidato il profilo favorevole di tollerabilità gastrointestinale di diroximel fumarato e riaffermato la coerenza tra l’esperienza dimostrata negli studi clinici e la pratica clinica.3 Biogen sta presentando ulteriori richieste regolatorie in altri paesi.

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