FIBROSI CISTICA: un importante passo avanti per i pazienti
Parere favorevole del CHMP per estendere l’indicazione terapeutica dei due medicinali Kaftrio e Kalydeco
È arrivata dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) una notizia molto importante per il futuro di tante persone affette da Fibrosi Cistica: l’agenzia ha infatti raccomandato di estendere l’indicazione terapeutica di due medicinali, Kaftrio (ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor), per il trattamento della malattia, includendo il loro uso in combinazione per pazienti di età pari o superiore ai due anni che presentano almeno una mutazione non di classe I (mutazioni di stop) nel gene CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).
L’estensione dell’indicazione consentirà di trattare tutti i pazienti che possono trarre beneficio da queste terapie, il che significa che circa il 95-97% dei pazienti con fibrosi cistica nell’Unione Europea (UE) potrebbe beneficiarne. Questo rappresenta un incremento del 15-17% rispetto alla precedente indicazione.
La raccomandazione del CHMP si basa sulla valutazione dei dati di efficacia e sicurezza provenienti da studi clinici e in vitro (in laboratorio), tra cui uno studio randomizzato controllato con placebo, uno studio a braccio aperto, dati da uno studio di evidenza reale condotto dalla Cystic Fibrosis Foundation degli Stati Uniti, nonché dati bibliografici ottenuti tramite un programma di uso compassionevole in Francia.
“Questo parere è uno step molto importante – afferma il Presidente della Lega Italiana Fibrosi Cistica ODV Antonio Guarini - Come associazione di riferimento per i pazienti e le famiglie in Italia, seguiamo da tempo questo procedimento: continueremo il nostro impegno a livello nazionale per garantire che sempre più pazienti possano accedere a cure che migliorino la loro qualità della vita”.
Il parere favorevole del CHMP rappresenta un passaggio intermedio per l’accesso dei pazienti a Kaftrio e Kalydeco.
Ora si attende lo step successivo che deciderà sull’estensione dell’indicazione terapeutica a livello europeo. Una volta concessa l’estensione, le decisioni relative a prezzo e rimborso saranno prese a livello di ciascun Stato Membro, tenendo conto del possibile ruolo e utilizzo di questi farmaci nel contesto dei rispettivi sistemi sanitari nazionali.
LA FIBROSI CISTICA
La fibrosi cistica è la malattia genetica più diffusa di cui è affetto, in Italia, 1 bambino ogni 2.500/3.000 nuovi nati.
È una patologia grave che colpisce prevalentemente l’apparato respiratorio, rendendo un atto naturale come il respiro una vera e propria sfida.
È una cosiddetta malattia invisibile perché non si manifesta sull’aspetto fisico e non influisce sulle capacità intellettive dei pazienti ma, seppur con diversi gradi di gravità che variano da persona a persona, è tangibile nella quotidianità degli oltre 6.000 pazienti che in Italia la vivono ogni giorno e che sono costretti a controlli medici periodici e terapie giornaliere che sono determinanti per il loro stato di salute.
La fibrosi cistica può essere causata da diverse mutazioni nel gene della proteina CFTR, che regola la produzione di muco nei polmoni e di succhi digestivi nell’intestino. Alcune mutazioni compromettono il funzionamento della proteina, rendendo il muco e i fluidi digestivi troppo densi, causando ostruzioni, infiammazione, un aumento del rischio di infezioni polmonari e difficoltà nella digestione e nella crescita, altre impediscono la produzione della proteina CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).
LEGA ITALIANA FIBROSI CISTICA
È l’Associazione di pazienti nata più di 40 anni fa, grazie alla forza di volontà di gruppi di genitori che, uniti, si sentivano più forti e meno soli. Questo, ancora oggi, è il motore che guida l’Associazione, che ascolta e dà voce alle esigenze di pazienti e famiglie per migliorare le cure disponibili, le opportunità sociali, i diritti e la qualità di vita di ogni persona colpita da fibrosi cistica.
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