Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) Vertex presenta dati positivi a lungo termine e annuncia progressi sull’espansione dell’accesso globale a CASGEVY®

- I dati di follow-up a lungo termine nei pazienti arruolati negli studi clinici confermano ulteriormente la durata dei benefici trasformativi di exa-cel - - Sono stati inoltre conclusi diversi accordi di rimborsabilità, che hanno permesso di ampliare l’accesso a exa-cel a un maggior numero di pazienti in tutto il mondo -

Roma, 13 giugno 2025 – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogene autotemcel (exa-cel) derivanti da studi clinici globali condotti su persone affette da anemia falciforme severa (SCD) o beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT). I risultati, presentati in occasione del Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA), continuano a dimostrare i benefici clinici significativi e duraturi di exa-cel. Il follow-up più lungo nei pazienti con SCD ha superato ormai i 5.5 anni, che diventano oltre 6 nei pazienti con TDT, con una media rispettivamente di 39.4 e 43.5 mesi. Exa-cel è la prima e unica terapia approvata di editing genetico basata sulla tecnologia CRISPR/Cas9.
“Questi dati a lungo termine confermano ulteriormente che exa-cel può offrire significativi benefici clinici, duraturi nel tempo, alle persone eleggibili al trattamento affette da anemia falciforme o beta-talassemia trasfusione-dipendente”, ha affermato Franco Locatelli, M.D., Ph.D., Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Presidente del Comitato Direttivo del Programma TDT di Vertex e autore principale dei dati clinici su exa-cel nella TDT presentati al Congresso EHA. “Considerata l’urgenza e il bisogno insoddisfatto di nuovi trattamenti trasformativi per queste patologie, sono particolarmente lieto dei notevoli progressi compiuti per rendere disponibile exa-cel ai pazienti eleggibili al trattamento nella pratica clinica quotidiana”.
I nuovi dati di follow-up a lungo termine provenienti dagli studi clinici su exa-cel presentati al Congresso:
• SCD: 43/45 (95.6%) dei pazienti valutabili con almeno 16 mesi di follow-up sono risultati liberi da crisi vaso-occlusive (VOC) per almeno 12 mesi consecutivi (VF12) negli studi CLIMB-121 e CLIMB-131 combinati (IC 95%: 84,9%, 99,5%). La durata media del periodo senza VOC è stata di 35.0 mesi (intervallo: 14.4 - 66.2 mesi).
o Tutti i pazienti valutabili (45/45 [100%]) hanno ottenuto l’assenza di ricoveri ospedalieri per VOC gravi per almeno 12 mesi consecutivi (HF12) negli studi CLIMB-121 e CLIMB-131 combinati (IC 95%: 92,1%, 100%), con una media senza ospedalizzazione di 36.1 mesi (intervallo: 14.5 - 66.2 mesi).
• TDT: 54/55 (98.2%) dei pazienti valutabili con almeno 16 mesi di follow-up hanno ottenuto l’indipendenza da trasfusioni per almeno 12 mesi consecutivi, con un valore medio ponderato di emoglobina (Hb) di almeno 9 g/dl (TI12) negli studi CLIMB-111 e CLIMB-131 combinati (IC 95%: 90,3%, 100%). La durata media dell’indipendenza da trasfusioni è stata di 40,5 mesi (intervallo: 13.6 - 70.8 mesi).
o L’unico paziente valutabile che non ha ottenuto TI12 è rimasto libero da trasfusioni per 14.8 mesi.
o La terapia di chelazione del ferro è stata sospesa per più di 6 mesi in 39/56 (69.6%) dei pazienti trattati in seguito all’infusione di exa-cel, con un sostenuto miglioramento dei livelli di ferritina e di ferro epatico, il che suggerisce che exa-cel abbia il potenziale per correggere un’eritropoiesi inefficace.
• I pazienti continuano a presentare livelli stabili di emoglobina fetale (HbF) e di editing allelico.
• Il profilo di sicurezza di exa-cel continua a essere generalmente coerente con il condizionamento mieloablativo a base di busulfano e con il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche.
Progressi nell’accesso globale a exa-cel
Grazie agli accordi di rimborsabilità, Vertex ha ottenuto l’accesso al trattamento per i pazienti eleggibili per SCD o TDT in diversi paesi, tra cui Austria, Bahrein, Danimarca, Inghilterra, Arabia Saudita, Irlanda del Nord, Scozia, Emirati Arabi Uniti, Stati Uniti e Galles. Vertex continua a collaborare a livello globale con gli enti governativi e le autorità preposte alla rimborsabilità, per garantire un accesso sostenibile ad altri pazienti eleggibili.
Informazioni sull’anemia falciforme (SCD)
L’anemia falciforme (SCD) è una malattia genetica debilitante, progressiva e che riduce l’aspettativa di vita. I pazienti affetti da SCD riportano punteggi di qualità della vita legati alla salute inferiori rispetto a quelli della popolazione generale e un significativo assorbimento di risorse sanitarie. La SCD colpisce i globuli rossi, che sono essenziali per trasportare l'ossigeno a tutti gli organi e i tessuti del corpo. La SCD provoca forti dolori, danni agli organi e una riduzione della durata della vita a causa dei globuli rossi deformati o "falcemici". La caratteristica clinica della SCD è la crisi vaso-occlusiva (VOC), che è causata dall'ostruzione dei vasi sanguigni da parte dei globuli rossi falcemici e provoca un dolore importante e debilitante che può verificarsi in qualsiasi parte del corpo e in qualsiasi momento. La SCD richiede un trattamento per tutta la vita e un notevole impiego di risorse sanitarie e, in ultima analisi, comporta una riduzione dell'aspettativa di vita, una diminuzione della qualità della vita e una riduzione della produttività nell'arco della vita. In Europa, l'età media di morte dei pazienti affetti da SCD è di circa 40 anni.
Informazioni sulla beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT)
La TDT è una malattia genetica grave e pericolosa per la vita. I pazienti affetti da TDT riportano punteggi di qualità della vita correlati alla salute inferiori alla popolazione generale e un significativo utilizzo di risorse sanitarie. La TDT richiede frequenti trasfusioni di sangue e una terapia chelante del ferro per tutta la vita. A causa dell'anemia, i pazienti affetti da TDT possono soffrire di affaticamento e mancanza di respiro, mentre i bambini possono avere problemi di crescita, ittero e difficoltà di alimentazione. Le complicazioni della TDT possono anche includere un ingrossamento della milza, del fegato e/o del cuore, ossa deformate e ritardo nella pubertà. La TDT richiede un trattamento per tutta la vita e un uso significativo delle risorse sanitarie e, in ultima analisi, comporta una riduzione dell'aspettativa di vita, una diminuzione della qualità della vita e una riduzione della produttività nell'arco della vita. In Europa, l'età media di morte dei pazienti affetti da TDT è di 50-55 anni.
Informazioni su Casgevy® (exagamglogene autotemcel [exa-cel])
Casgevy® è una terapia cellulare non virale, costituita da cellule modificate ex vivo mediante la tecnologia CRISPR/Cas9, per pazienti eleggibili con SCD o TDT, in cui le cellule staminali e progenitrici ematopoietiche del paziente stesso vengono modificate nella regione enhancer specifica per gli eritroidi del gene BCL11A attraverso una precisa rottura del doppio filamento del DNA. Questa modifica porta alla produzione di alti livelli di emoglobina fetale (HbF; emoglobina F) nei globuli rossi. L'HbF è la forma di emoglobina che trasporta ossigeno, naturalmente presente durante lo sviluppo fetale, che viene sostituita dalla forma adulta dell'emoglobina dopo la nascita.
È stato dimostrato che exa-cel riduce o elimina le VOC per i pazienti con SCD e la necessità di trasfusioni per i pazienti con TDT.
Exa-cel è approvato da diversi enti regolatori a livello mondiale per i pazienti con SCD e TDT eleggibili al trattamento di età pari o superiore a 12 anni.
Informazioni sugli studi CLIMB
Gli studi di Fase 1/2/3 in aperto, CLIMB-111 e CLIMB-121, sono disegnati per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di exa-cel in pazienti di età compresa tra i 12 e i 35 anni, rispettivamente con TDT o SCD con VOC ricorrenti. Gli studi hanno conluso l'arruolamento. I pazienti saranno seguiti per circa due anni dopo l'infusione di exa-cel. A ciascun paziente è chiesto di partecipare allo studio a lungo termine in aperto, CLIMB-131. CLIMB-131 è disegnato per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di exa-cel nei pazienti che hanno ricevuto il prodotto negli altri studi CLIMB. Si prevede un’osservazione dei pazienti fino a 15 anni dopo l'infusione di exa-cel.
Vertex Pharmaceuticals

Vertex è una società globale di biotecnologie che investe nell'innovazione scientifica al fine di sviluppare farmaci trasformativi per le persone con malattie gravi. L'azienda dispone di diversi medicinali approvati che trattano le cause di diverse malattie – Fibrosi Cistica (FC), Anemia Falciforme, Beta-talassemia e dolore acuto – e continua a portare avanti diversi programmi clinici su queste aree. Oltre alla FC, Vertex vanta una solida pipeline di farmaci sperimentali in altre patologie gravi, per le quali possiede una conoscenza approfondita della causa biologica nell'uomo, tra cui il dolore neuropatico, la malattia renale mediata da APOL1, la nefropatia da IgA, la nefropatia membranosa primaria, la malattia renale policistica autosomica dominante, il diabete di tipo 1 e la distrofia miotonica di tipo 1.

Fondata nel 1989, oggi Vertex ha sede nell'Innovation District di Boston, (USA), mentre il suo quartier generale internazionale è a Londra. Inoltre, l'azienda possiede siti di ricerca e sviluppo e uffici commerciali in Nord America, Europa, Australia, America Latina e Medio Oriente. Vertex viene costantemente riconosciuta come una delle migliori aziende del settore in cui lavorare: da 15 anni consecutivi rientra nella classifica dei ‘Top Employer’ stilata dalla rivista Science ed è considerata dalla rivista Fortune una delle 100 “Best Workplaces” nel settore biotecnologico e farmaceutico. Per aggiornamenti sull'azienda e per saperne di più sulla storia di innovazione di Vertex, visitate il sito globale www.vrtx.com o il sito italiano www.vrtx.com/it-it e seguiteci sui canali LinkedIn, YouTube e Twitter/X.

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