Fibrosi Cistica: EMA ha accolto la richiesta per estendere l’autorizzazione all’immissione in commercio di KAFTRIO® in combinazione con ivacaftor ai pazienti pediatrici con mutazioni rare responsive
-La richiesta riguarda l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di KAFTRIO® a oltre 200 mutazioni nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) diverse dalla mutazione F508del- -Una volta ricevuta l’opinione positiva del CHMP e approvato dalla Commissione Europea, 2.800 pazienti con Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 2 anni in Europa potranno avere accesso per la prima volta a un trattamento in grado di agire sulle cause all’origine della FC-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi che l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha accolto favorevolmente la domanda di variazione di tipo II dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor. La richiesta riguarda l’estensione dell’indicazione approvata per KAFTRIO® in regime di combinazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti pediatrici con Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 2 anni di età che presentano una mutazione nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) responsiva sulla base di dati clinici e/o in vitro. La domanda sarà ora esaminata dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP), che esprimerà un parere in merito all’approvazione della domanda di estensione alla Commissione Europea.
La presentazione della domanda è supportata dai risultati di uno studio clinico di Fase 3, randomizzato e controllato con placebo, condotto su persone con mutazioni rare diverse da F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) responsive a KAFTRIO®. Questo studio ha raggiunto l'endpoint primario e ha dimostrato che KAFTRIO® in combinazione con ivacaftor è associato a miglioramenti rapidi, statisticamente e clinicamente significativi, della funzionalità polmonare rispetto ai controlli con placebo. Il farmaco è stato generalmente ben tollerato, con dati di sicurezza generalmente coerenti con il profilo di sicurezza dimostrato di KAFTRIO® in combinazione con ivacaftor.
Il dossier di presentazione della richiesta include anche i dati di real-world evidence provenienti dal registro dei pazienti della Cystic Fibrosis Foundation statunitense, relativi a persone affette da fibrosi cistica con mutazioni CFTR non-F508del responsive a KAFTRIO® che ricevono il farmaco (commercializzato negli USA con il nome di TRIKAFTA®). Inoltre, il dossier presentato include dati in vitro ottenuti con un modello di laboratorio consolidato che è stato alla base dell'approvazione dell'indicazione per le mutazioni rare negli Stati Uniti.
“È incoraggiante vedere che negli studi clinici vi sono risultati positivi che dimostrano il beneficio di KAFTRIO in pazienti affetti da FC con mutazioni rare, un gruppo di soggetti particolarmente numeroso in Italia. Ad oggi, queste persone non dispongono di opzioni terapeutiche per trattare la causa che è all’origine della loro malattia. Ciò rende questa richiesta un passo estremamente importante verso l’obiettivo di rendere disponibile il farmaco per pazienti con elevate esigenze mediche insoddisfatte”. Ha dichiarato Francesco Blasi, Professore di malattie respiratorie all’Università di Milano, Direttore del Centro Fibrosi Cistica Lombardia e Presidente della Società Italiana per lo Studio della Fibrosi Cistica (SIFC).
“Siamo impegnati da oltre 20 anni sul fronte della Fibrosi Cistica e vogliamo portare trattamenti in grado di agire sulle cause all’origine di questa malattia a tutte le persone affette da questa patologia”, ha dichiarato Nia Tatsis, Ph.D., Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex. “Siamo orgogliosi di collaborare con EMA a questa importante richiesta per le persone affette da FC con mutazioni non-F508del, che attualmente non sono eleggibili per il trattamento con KAFTRIO per agire sulla causa all’origine della patologia”.
Vertex prevede di presentare richieste di estensione per mutazioni analoghe non-F508del anche in Australia, Brasile, Canada, Nuova Zelanda e Svizzera. L'azienda prevede inoltre di presentare alla FDA statunitense la richiesta di estensione per un sottoinsieme di queste mutazioni, attualmente non incluse nell'indicazione di TRIKAFTA® negli Stati Uniti.
La Fibrosi Cistica
La Fibrosi Cistica (FC) è una malattia genetica rara che colpisce circa 88.000 persone in tutto il mondo, di cui circa 6.000 in Italia. La FC è una malattia multisistemica progressiva che colpisce polmoni, fegato, tratto gastrointestinale, naso, ghiandole sudoripare, pancreas e organi riproduttivi. È causata dall’assenza o dall’alterato funzionamento della proteina CFTR, a causa di alcune mutazioni del gene CFTR. Perché si sviluppi, è necessario ereditare due alleli del gene CFTR difettosi - uno da ciascun genitore – ed è possibile rilevarlo attraverso un test genetico. Sebbene ci siano diversi tipi di mutazioni del gene CFTR che possono causare la malattia, la stragrande maggioranza delle persone colpite da FC ha almeno una mutazione F508del. Le mutazioni del gene CFTR causano la FC poiché, a livello della superficie cellulare, creano proteine CFTR non funzionanti e/o numericamente ridotte. La funzione difettosa e/o l'assenza della proteina CFTR impedisce il corretto flusso di sale e acqua dentro e fuori le cellule in alcuni organi. Nei polmoni, questo meccanismo porta all'accumulo di muco appiccicoso e viscoso che può causare infezioni polmonari croniche e danni polmonari progressivi in molti pazienti fino a provocarne la morte. L’età mediana al decesso è intorno ai 30 anni.
KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con ivacaftor
Nelle persone che presentano alcuni tipi di mutazioni nel gene CFTR, la proteina CFTR non viene normalmente processata o non si presenta correttamente ripiegata all'interno della cellula, e questo può impedirle di raggiungere la superficie cellulare e di funzionare correttamente. KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con Kalydeco® (ivacaftor) è un medicinale orale sviluppato per aumentare la quantità e la funzione della proteina CFTR presente sulla superficie cellulare. Elexacaftor e tezacaftor lavorano insieme per aumentare la quantità di proteina matura sulla superficie cellulare legandosi a diversi siti della proteina CFTR. Ivacaftor, che è conosciuto come un potenziatore di CFTR, è progettato per facilitare la capacità delle proteine CFTR di trasportare sale e acqua attraverso la membrana cellulare. L’azione combinata di ivacaftor, tezacaftor ed elexacaftor aiutano a idratare e rimuovere il muco dal tratto respiratorio.
KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor è approvato nell'Unione Europea per il trattamento della Fibrosi Cistica (FC) in pazienti a partire dai 2 anni di età che presentano almeno una copia della mutazione F508del nel gene CFTR.
Per avere informazioni complete sul prodotto, si prega di consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) disponibile al sito www.ema.europa.eu.
Vertex Pharmaceuticals
Vertex è una società globale di biotecnologie che investe nell'innovazione scientifica al fine di sviluppare farmaci trasformativi per le persone con malattie gravi. L'azienda dispone di diversi medicinali approvati che trattano la causa alla base della Fibrosi Cistica (FC), una malattia genetica rara, nonché di diversi programmi clinici e di ricerca in corso sulla FC. Oltre alla FC, Vertex vanta una solida pipeline di farmaci sperimentali a piccole molecole, terapie cellulari e geniche per altre patologie gravi, per le quali possiede una conoscenza approfondita della biologia umana causale, tra cui l’anemia falciforme, la beta-talassemia, la malattia renale mediata da APOL1, il dolore acuto e neuropatico, il diabete di tipo 1 e il deficit di alfa-1 antitripsina.
Fondata nel 1989 a Cambridge, (Massachusetts, USA), oggi Vertex ha sede nell'Innovation District di Boston, (USA), mentre il suo quartier generale internazionale è a Londra. Inoltre, l'azienda possiede siti di ricerca e sviluppo e uffici commerciali in Nord America, Europa, Australia e America Latina. Vertex viene costantemente riconosciuta come una delle migliori aziende del settore in cui lavorare: da 14 anni consecutivi rientra nella classifica dei ‘Top Employer’ stilata dalla rivista Science ed è considerata dalla rivista Fortune una delle 100 “Best Workplaces” nel settore biotecnologico e farmaceutico. Per aggiornamenti sull'azienda e per sapere di più sulla storia di innovazione di Vertex, visitate il sito o seguite le pagine Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube e Instagram.
Nota speciale relativa alle dichiarazioni previsionali
Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, e successive modifiche, tra cui, a titolo esemplificativo, le dichiarazioni rilasciate da Nia Tatsis e la Professoressa Isabelle Fajac, le dichiarazioni relative alla nostra aspettativa che, una volta approvato per queste mutazioni, 2.800 persone affette da FC nell'Unione Europea di età pari o superiore ai 2 anni potrebbero ricevere per la prima volta un farmaco che tratta la causa all’origine della loro malattia, le nostre aspettative per un parere del CHMP relativo alla potenziale approvazione di questa estensione della licenza per KAFTRIO, le dichiarazioni relative ai potenziali benefici di KAFTRIO, i nostri piani di presentazione delle domande di autorizzazione per le stesse mutazioni in Australia, Brasile, Canada, Nuova Zelanda e Svizzera e i nostri piani di presentazione delle domande di autorizzazione alla FDA statunitense per l'indicazione di TRIKAFTA e un sottoinsieme di queste mutazioni. Sebbene Vertex ritenga che le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa siano accurate, queste dichiarazioni previsionali rappresentano le convinzioni dell'azienda solo alla data del presente comunicato stampa e vi sono numerosi rischi e incertezze che potrebbero far sì che gli eventi o i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Tali rischi e incertezze includono, tra l'altro, il fatto che i dati dei programmi di sviluppo dell'azienda potrebbero non supportare l’indicazione per l’estensione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor, che le autorità regolatorie potrebbero non approvare un'estensione di indicazione per KAFTRIO/TRIKAFTA in modo tempestivo o del tutto, e altri rischi elencati sotto il titolo "Fattori di rischio" nella relazione annuale di Vertex e nei successivi documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission (SEC), disponibili sul sito web dell'azienda all'indirizzo vrtx.com e sul sito web della SEC all’indirizzo www.sec.gov. Non si deve fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni o sui dati scientifici presentati. Vertex declina qualsiasi obbligo di aggiornare le informazioni contenute nel presente comunicato stampa in caso di nuove informazioni disponibili.
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