La prima terapia che agisce sulla causa della malattia in pazienti affetti da fibrosi cistica causata da una mutazione nonsense

La prima terapia che agisce sulla causa della malattia in pazienti affetti da fibrosi cistica causata da una mutazione nonsense, cioè la forma più grave di questa malattia.

PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato la presentazione del dossier sulla base del quale si intende ottenere una nuova indicazione terapeutica per ataluren nel trattamento della fibrosi cistica causata da una mutazione nonsense (nmCF) per pazienti che non siano in trattamento cronico con antibiotici aminoglicosidici per via inalatoria.
Se approvato, ataluren sarebbe il primo trattamento orale per la nmCF in grado di ripristinare la proteina alterata che sta alla base della malattia. Circa il 10% del pazienti ha una fibrosi cistica causata da una mutazione nonsense, che può dare origine alla forma più grave della malattia.
Ataluren ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio nell’Area Economica Europea nel luglio 2014 con l’indicazione al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne generata da una mutazione-nonsense (nmDMD) nei pazienti ancora in grado di camminare e di età dai cinque anni in su.
«Siamo entusiasti del procedere della nostra seconda indicazione, che rappresenta un'altra pietra miliare nella piena realizzazione del potenziale terapeutico di ataluren» ha detto Stuart W. Peltz, Ph.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics, Inc. «Non vediamo l’ora di poter lavorare con le Autorità Regolatorie per mettere al più presto ataluren a disposizione dei pazienti con fibrosi cistica causata da una mutazione nonsense, poiché non esistono al momento opzioni terapeutiche che agiscano direttamente sulla causa della loro malattia».
Il dossier che abbiamo presentato alle Autorità Regolatorie Europee per ottenere l’indicazione al trattamento della nmCF si basa sui risultati di uno studio di Fase 3 già concluso condotto in doppio cieco, che confrontava ataluren vs placebo in pazienti con nmCF. PTC sta inoltre conducendo un altro studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato vs placebo in pazienti affetti da nmCF, il cui arruolamento si presume possa essere completato entro la fine di quest'anno ed i cui top-line results saranno presentati entro la fine del 2016.

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