Via libera dell’AIFA alla rimborsabilità di lenalidomide per il trattamento di prima linea del mieloma multiplo

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di lenalidomide per il trattamento in prima linea del mieloma multiplo. Il farmaco orale, già autorizzato per il trattamento di seconda linea in associazione a desametasone, è disponibile anche per i pazienti di nuova diagnosi che non possono essere sottoposti a trapianto

Via libera alla rimborsabilità in Italia di lenalidomide nell’indicazione approvata dalla Commissione Europea nel 2015 per l’utilizzo del farmaco nel trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo (MM) di nuova diagnosi non precedentemente trattato, non eleggibili al trapianto (G.U. n. 253 del 28 Ottobre 2016). Lo annuncia Celgene, azienda titolare di lenalidomide, già autorizzato e rimborsato, in associazione a desametasone per il trattamento dei pazienti con MM sottoposti ad almeno una precedente terapia.

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue potenzialmente fatale, caratterizzato da rapida proliferazione di plasmacellule maligne e da grave immunodepressione. In Europa, nel 2012, questo tumore è stato diagnosticato a circa 38.900 persone e 24.300 sono decedute nello stesso anno. Nel 2015 in Italia l’incidenza è stata di 5.200 nuovi casi . L’età mediana di insorgenza del mieloma multiplo è di 70 anni e circa la metà dei pazienti con nuova diagnosi non è candidabile a trattamenti aggressivi come la chemioterapia ad alte dosi associata a trapianto di cellule staminali, standard di cura per i più giovani.
L’insorgenza del mieloma multiplo ha, inoltre, un drastico impatto sulla qualità di vita del paziente e delle persone che lo circondano. Grandi passi avanti sono stati fatti nel suo trattamento negli ultimi anni, tanto da determinare un miglioramento di oltre il 50% del tasso di sopravvivenza a 5 anni. Ciononostante, la ricerca deve proseguire gli sforzi per sviluppare nuove e ancor più efficaci terapie, per trasformare questa malattia fatale in una condizione cronica gestibile a lungo termine.

La decisione della Commissione Europea per l’utilizzo di lenalidomide nel trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi si è basata sui risultati di due studi registrativi: MM-020 (noto anche come studio FIRST) e MM-015. La rimborsabilità in Italia di lenalidomide nella nuova indicazione si è basata sullo studio di fase III MM-020 FIRST, multicentrico, in aperto e randomizzato, condotto su 1623 pazienti con nuova diagnosi e non candidabili al trapianto di cellule staminali.

«FIRST è un importante studio internazionale che ha confrontato la terapia con lenalidomide e desametasone (Rd), somministrata fino a progressione di malattia, rispetto a lenalidomide e desametasone e melfalan-prednisone-talidomide (MPT) entrambe somministrate per 72 settimane», afferma Antonello Pinto, Direttore del Dipartimento Ematologia e della Struttura Complessa di Ematologia Oncologica, Istituto Nazionale Tumori, Fondazione Pascale di Napoli. «La cosa interessante emersa nei pazienti trattati fino a progressione di malattia è stato l’incremento altamente significativo della sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS), la sopravvivenza globale (OS) e l’incremento di risposte cliniche profonde rispetto al braccio MPT. Il fatto che questo vantaggio si osservi nel braccio che ha continuato il trattamento con Rd, significa che lenalidomide è un immunomodulante efficace capace di ridurre la malattia fin dall’inizio ed esercitare una pressione tale da ritardare per lungo tempo la sua ricomparsa, probabilmente grazie all’attivazione del sistema immunitario del paziente. Lo studio FIRST ha inoltre dimostrato che il trattamento prolungato con lenalidomide, oltre che possibile e ben tollerato, non comporta il rischio di sviluppare seconde neoplasie, come inizialmente suggerito da altri studi sul mieloma. Anzi, i pazienti del braccio di controllo con MPT hanno mostrato un tasso di incidenza di seconde neoplasie ematologiche (leucemie, mielodisplasie) superiore a quello dei pazienti che sono stati trattati con lenalidomide».

Lenalidomide è il primo farmaco orale approvato per il trattamento continuativo del mieloma multiplo fino a progressione di malattia.
Disporre di tale opzione terapeutica, rimborsata dal SSN, anche per i pazienti di nuova diagnosi che non possono essere sottoposti a trapianto, rappresenta per essi una rilevante opportunità di cura.
«I vantaggi derivanti da una terapia di prima linea con lenalidomide e desametasone sono molteplici. In primo luogo, al paziente viene offerta la possibilità di ricevere una classe di farmaci (gli immunomodulanti) differente dagli agenti farmacologici più comunemente utilizzati sino a questo momento. In secondo luogo, la combinazione di lenalidomide e desametasone si è dimostrata essere attiva, sia in termini di aumento della risposta che di significativo prolungamento della sopravvivenza globale. In terzo luogo, lenalidomide ha un buon profilo di tollerabilità; in particolare è priva di alcuni importanti effetti collaterali legati ad alcune delle più comuni terapie disponibili sino ad ora, come ad esempio la tossicità neurologica. In ultimo, questa nuova opportunità di terapia migliora la qualità di vita dei pazienti in quanto l’assunzione orale, a domicilio, di lenalidomide riduce il numero di accessi ospedalieri che sino ad oggi erano richiesti alla maggior parte dei pazienti», afferma Michele Cavo, Direttore dell’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” dell’Università degli Studi di Bologna.

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