Fibrosi Cistica: parere positivo da parte del CHMP per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (KAFTRIO®) in combinazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 5 anni
Una volta approvato dalla Commissione Europea, circa 350 pazienti pediatrici italiani con Fibrosi Cistica avranno accesso a un trattamento in grado di agire sulle cause all’origine della FC
Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo per l’estensione d’indicazione di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (KAFTRIO®) in combinazione con ivacaftor (Kalydeco®) per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (con almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)).
“KAFTRIO® ha dimostrato un beneficio clinico significativo nei pazienti eleggibili affetti da Fibrosi Cistica”, ha dichiarato Nia Tatsis, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex. “Intervenire il prima possibile sulle cause all’origine della Fibrosi Cistica è importante per rallentare la progressione della malattia. Siamo orgogliosi che il CHMP abbia espresso parere favorevole all’estensione d’indicazione di KAFTRIO® nei pazienti pediatrici a partire dai 2 anni di età”.
Federico Viganò, Country Manager per l’Italia e la Grecia di Vertex Pharmaceuticals, ha così commentato la notizia: “Questa decisione rappresenta un importante passo avanti nel nostro impegno continuo a migliorare la vita dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica. Siamo felici di poter offrire questo trattamento innovativo a un numero sempre maggiore di bambini che lottano contro questa malattia debilitante. Continueremo a collaborare con le autorità sanitarie per garantire l'accesso a Kaftrio® per tutti i pazienti che ne hanno bisogno e per contribuire a migliorare la loro qualità di vita”.
Nell’Unione Europea, ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (KAFTRIO®) in combinazione con ivacaftor è già autorizzato per il trattamento della FC nei pazienti di età pari o superiore ai 6 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
La Fibrosi Cistica
La Fibrosi Cistica (FC) è una malattia genetica rara che colpisce circa 88.000 persone in tutto il mondo, di cui circa 6.000 in Italia. La FC è una malattia multisistemica progressiva che colpisce polmoni, fegato, tratto gastrointestinale, naso, ghiandole sudoripare, pancreas e organi riproduttivi. È causata dall’assenza o dall’alterato funzionamento della proteina CFTR, a causa di alcune mutazioni del gene CFTR. Perché si sviluppi, è necessario ereditare due alleli del gene CFTR difettosi - uno da ciascun genitore – ed è possibile rilevarlo attraverso un test genetico. Sebbene ci siano diversi tipi di mutazioni del gene CFTR che possono causare la malattia, la stragrande maggioranza delle persone colpite da FC ha almeno una mutazione F508del. Le mutazioni del gene CFTR causano la FC poiché, a livello della superficie cellulare, creano proteine CFTR non funzionanti e/o numericamente ridotte. La funzione difettosa e/o l'assenza della proteina CFTR impedisce il corretto flusso di sale e acqua dentro e fuori le cellule in alcuni organi. Nei polmoni, questo meccanismo porta all'accumulo di muco appiccicoso e viscoso che può causare infezioni polmonari croniche e danni polmonari progressivi in molti pazienti fino a provocarne la morte. L’età mediana al decesso è intorno ai 30 anni.
KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con ivacaftor
Nelle persone che presentano alcuni tipi di mutazioni nel gene CFTR, la proteina CFTR non viene normalmente processata o non si presenta correttamente ripiegata all'interno della cellula, e questo può impedirle di raggiungere la superficie cellulare e di funzionare correttamente. KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con Kalydeco® (ivacaftor) è un medicinale orale sviluppato per aumentare la quantità e la funzione della proteina CFTR presente sulla superficie cellulare. Elexacaftor e tezacaftor lavorano insieme per aumentare la quantità di proteina matura sulla superficie cellulare legandosi a diversi siti della proteina CFTR. Ivacaftor, che è conosciuto come un potenziatore di CFTR, è progettato per facilitare la capacità delle proteine CFTR di trasportare sale e acqua attraverso la membrana cellulare. L’azione combinata di ivacaftor, tezacaftor ed elexacaftor aiutano a idratare e rimuovere il muco dal tratto respiratorio.
KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor è approvato nell'Unione Europea per il trattamento della Fibrosi Cistica (FC) in pazienti a partire dai 6 anni di età che presentano almeno una copia della mutazione F508del nel gene CFTR.
Per avere informazioni complete sul prodotto, si prega di consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) disponibile al sito www.ema.europa.eu.
Vertex Pharmaceuticals
Vertex è una società globale di biotecnologie che investe nell'innovazione scientifica al fine di sviluppare farmaci trasformativi per le persone con malattie gravi. L'azienda dispone di diversi medicinali approvati che trattano la causa alla base della Fibrosi Cistica (FC), una malattia genetica rara e potenzialmente fatale, nonché di diversi programmi clinici e di ricerca in corso sulla FC. Oltre alla FC, Vertex vanta una solida pipeline di farmaci sperimentali a piccole molecole, terapie cellulari e geniche per altre patologie gravi, per le quali possiede una conoscenza approfondita della biologia umana causale, tra cui l’anemia falciforme, la beta-talassemia, la malattia renale mediata da APOL1, il dolore acuto e neuropatico, il diabete di tipo 1 e il deficit di alfa-1 antitripsina.
Fondata nel 1989 a Cambridge, (Massachusetts, USA), oggi Vertex ha sede nell'Innovation District di Boston, (USA), mentre il suo quartier generale internazionale è a Londra. Inoltre, l'azienda possiede siti di ricerca e sviluppo e uffici commerciali in Nord America, Europa, Australia e America Latina. Vertex viene costantemente riconosciuta come una delle migliori aziende del settore in cui lavorare: da 13 anni consecutivi rientra nella classifica dei ‘Top Employer’ stilata dalla rivista Science ed è considerata dalla rivista Fortune una delle 100 “Best Workplaces” nel settore biotecnologico e farmaceutico. Per aggiornamenti sull'azienda e per sapere di più sulla storia di innovazione di Vertex, visitate il sito o seguite le pagine Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube e Instagram.
Nota speciale relativa alle dichiarazioni previsionali
Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali come definite nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995, e successive modifiche, tra cui, a titolo esemplificativo, le dichiarazioni rilasciate da Nia Tatsis, le dichiarazioni relative al parere positivo da parte del CHMP di EMA per l’estensione d’indicazione di KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor, la popolazione pediatrica eleggibile per il trattamento che tratta le cause all’origine della FC per la prima volta e alle dichiarazioni sui potenziali benefici del farmaco. Sebbene Vertex ritenga che le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa siano accurate, queste dichiarazioni previsionali rappresentano le convinzioni dell'azienda solo alla data del presente comunicato stampa e vi sono numerosi rischi e incertezze che potrebbero far sì che gli eventi o i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Tali rischi e incertezze includono, tra l'altro, il fatto che i dati dei programmi di sviluppo dell'azienda potrebbero non supportare l’indicazione per l’estensione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor, la Commissione Europea potrebbe non approvare tempestivamente o affatto le richieste dell'azienda per KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor. I rischi relativi all'approvazione e alla commercializzazione dei nostri farmaci e altri rischi, sono elencati sotto il titolo "Fattori di rischio" nell'ultima relazione annuale di Vertex e nelle successive relazioni trimestrali depositate presso la Securities and Exchange Commission (SEC), disponibili sul sito web dell'azienda all'indirizzo vrtx.com e sul sito web della SEC all’indirizzo www.sec.gov. Non si deve fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni o sui dati scientifici presentati. Vertex declina qualsiasi obbligo di aggiornare le informazioni contenute nel presente comunicato stampa in caso di nuove informazioni disponibili.
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